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專業賦能 共築健康 | 信念醫藥熱烈祝賀合作夥伴美國AskBio公司晚發性龐貝病基因療法獲批美國IND

terry

上海2026年1月15日 /美通社/ — 2026年1月，拜耳集團（Bayer AG）全資擁有並獨立運營的基因治療子公司AskBio Inc.（AskBio）近期宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）已接受其用於治療晚發性龐貝病的腺相關病毒（AAV）基因治療藥物 AB-1009 的臨床試驗申請（IND）。隨著這一公告，AB-1009 專案推進至 1/2 期臨床試驗階段。AskBio預計將在 2026年初招募其首位患者[1]。 2024年9月，信念醫藥與AskBio達成戰略合作，共同探索創新基因療法潛力[2]。在AB-1009 專案中，信念醫藥授予AskBio AAV衣殼的特許使用權，並提供了AAV載體生産服務。在合作開發框架下，信念醫藥與AskBio密切合作，對AB-1009 IND的成功獲批起到了重要作用。 信念醫藥聯合創始人、董事長兼首席科學家肖嘯博士表示：「我們欣喜地獲悉合作夥伴AskBio基因療法的IND獲批，這是雙方戰略合作的重要裡程碑，也是基因治療領域全球化創新的又一實踐成果。我代表信念醫藥，向AskBio團隊致以誠摯祝賀！此次IND獲批，印證了AskBio卓越的研發能力與臨床推進效率，也體現了雙方在技術平臺與資源協同上的深度共鳴。未來，信念醫藥期望繼續深化與AskBio的合作，加速推進創新療法的全球開發。」 關於龐貝病龐貝病是一種遺傳性溶酶體貯積症，由酸性 α- 葡萄糖苷酶（GAA）缺乏引起。GAA…

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引正基因與ToolGen聯合宣佈達成戰略合作交叉許可協議 加速研發創新基因組編輯療法

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結合 ToolGen 頂尖的基因組編輯器(CRISPR-Cas9) 平臺與引正基因行業領先的脂質奈米粒（LNP）遞送技術 推動「一次完成」治療方案以填補臨床醫治未能滿足的需求 首爾和香港2025年11月24日 /美通社/ — 一直致力於開發基因組編輯治療方案的臨床階段初創公司引正基因(GenEditBio)，今日宣佈與韓國ToolGen Inc.達成戰略交叉許可協議，雙方將共同研發新一代體內基因組編輯療法。 此項合作結合了雙方關鍵且高度互補的生物技術，即ToolGen頂尖的基因組編輯器(CRISPR-Cas9)平臺與引正基因行業領先的脂質奈米粒（LNP）遞送系統，旨在共同研發創新的基因組編輯療法，為臨床醫治未能滿足的疾病提供單次治療即完成（「一次完成」）的治療方案。 體內基因組編輯的成功不僅依賴於高精準度的基因組編輯器，也需使用安全和高效的遞送系統把基因組編輯藥物準確送到目標組織和細胞。此次合作充分發揮雙方的技術優勢，在研發中產生強大的協同效益。 引正基因開發中的研究性藥物GEB-200是一款針對動脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）的基因組編輯療法。體內脂蛋白a （Lp(a)）水準偏高是對ASCVD已知的遺傳性風險因素，影響全球近兩成人口。引正基因專有並經最佳化的脂質奈米粒及其他關鍵遞送技術能把基因組編輯器安全和高效地送到體內，為相關基因進行編輯，從而降低Lp(a)的水平。此專案因具有潛力為現有需要長期服藥的心血管疾病提供「一次完成」的替代治療方案而備受關注。 ToolGen與引正基因自GEB-200開發早期已緊密合作，結合各自技術優勢推動專案。兩家公司近期完成在非人類靈長類動物（NHP）的臨床前研究，成功驗證編輯目標基因的安全性，標誌著邁向提交新藥臨床試驗(IND)申請的重要里程碑。展望未來，將加速GEB-200的研發與監管申請程序，並根據雙方協議探索全球授權機遇。 引正基因聯合創始人兼董事長鄭宗立教授表示：「引正基因與ToolGen共同秉持 『攜手同心，力量倍增』的理念，也彼此因為擁有為病患者帶來安全和有效的基因組編輯療法此一共同目標而走在一起。我們對與ToolGen簽署這份交叉許可協議將GEB-200的研發加速進入臨床階段充滿期待。此次合作體現了我們公司高通量LNP標記系統在臨床轉化中高預測性的技術優勢，同時凸顯ToolGen在CRISPR-Cas9基因組編輯器方面的頂尖技術。」 ToolGen 執行長柳宗相博士表示: 「投資者日益重視針對心血管疾病的基因組編輯療法。跨國藥企禮來公司最近就以10億美元首期費用和最多3億美元條件價值權益收購Verve Therapeutics，當中在研管綫包括靶向Lp(a)的基因編輯療法。ToolGen今次透過與引正基因的戰略合作，目標是把我們在基因組編輯器的頂尖優勢結合她們的高階遞送技術，力求在基因組編輯治療領域實現突破，將創新的『一次完成』治療方案帶給全球患者。」…